plakat nusinersen, który graficznie przedstawia pełna strzykawkę z igłą wkłuwającą się do kręgosłupa

Dlaczego dzieci chore na SMA nie mogą się leczyć w Polsce?

Rodzice dzieci chorych na SMA apelują do premiera Mateusza Morawieckiego aby nie kazał całym rodzinom emigrować. W tej chwili są do tego zmuszeni ponieważ jedyny skuteczny lek na SMA ratujący życie ich dzieci jest niedostępny w Polsce.

Panie premierze, jako społeczność dotknięta jedną z najcięższych chorób genetycznych – na którą nareszcie, po dziesięcioleciach prac, powstało lekarstwo – czy możemy zaufać, że pana rząd zrobi wszystko – i to bezzwłocznie – żeby emigracja nie była dla nas dłużej koniecznością – pisze prezes fundacji SMA Kacper Ruciński.

Sprawa dotyczy oczywiście refundacji leku. Jeszcze do niedawna najczęstszy i najgroźniejszy typ 1 SMA – czyli rdzeniowego zaniku mięśni – nazywany był największym genetycznym mordercą dzieci.

Jak podaje portal niepelnosprawni.pl jedną z rodzin, której udało się wyjechać aby uzyskać lek są państwo Pedryczowie. Ich syn Beniamin był leczony Nusinersenem – między innymi w Paryżu – przez doktora Laurenta Servaisa. Takich rodzin było więcej ale ich sytuację skomplikowało dodanie Nusinersenu do listy leków refundowanych w wielu krajach Europy. Uniemożliwiło to korzystanie z leku mieszkańcom Polski – bo u nas ten lek stosowany jest wyłącznie w ramach leczenia eksperymentalnego.

Zaledwie na przestrzeni ostatnich czterech tygodni wolontariusze naszej fundacji przekazali pięciu polskim rodzinom smutną informację, że emigracja jest jedynym sposobem na uratowanie życia ich dziecka gdyż nasz kraj jest wyjątkiem na tlę Europy i choroby się tu nie leczy. W ciągu ostatnich kilku miesięcy około 40 rodzin z dziećmi na stałe wyemigrowało do krajów które oferują nowoczesne leczenie farmakologiczne chorym na rdzeniowy zanik mięśni – pisze Kacper Ruciński.

SMA to poważna choroba genetyczna powodująca utratę tkanki nerwowej i mięśniowej. Zawsze prowadzi do ciężkiej niepełnosprawności, często do wczesnej śmierci. Do swojego listu prezes Fundacji SMA dołączył listę 25 rodzin, które wyemigrowały do Francji, Niemiec, Belgii czy Luksemburga – czyli krajów gdzie Nusinersen jest refundowany. Co zrobi złotousty premier?

Linki do wcześniejszych artykułów na blogu o Nusinersenie: (link1), (link2).

Udostępnij poprzez:
Share on FacebookShare on Google+Pin on PinterestTweet about this on TwitterShare on LinkedInShare on StumbleUponShare on TumblrEmail this to someone

Zostaw komentarz:

Twój email nie będzie upubliczniony.